6월 29일,인터셉트 파마슈티컬스(Intercept Pharmaceuticals) 발표비알코올성 지방간염(NASH)으로 인한 섬유증 치료에 대한 FXR 작용제 오베티콜산(OCA)에 대한 미국 FDA로부터 완전한 신약 신청을 받았다고 밝혔다. FDA는 CRL에서 지금까지 검토한 데이터를 바탕으로 대체 조직병리학 시험 평가변수를 기반으로 한 약물의 기대 이익이 여전히 불확실하며 치료 이익이 잠재적 위험을 초과하지 않는다고 판단한다고 밝혔습니다. 간섬유화를 유발하는 NASH 환자 치료를 위한 OCA의 신속한 승인을 지원합니다.

인터셉트(Intercept)의 사장 겸 CEO인 마크 프루잔스키(Mark Pruzanski)는 결과에 대해 “심사 과정에서 FDA는 OCA 승인 가속화에 대한 정보를 전달한 적이 없으며, 우리는 지금까지 제출된 모든 데이터가 FDA의 요구 사항을 충족하고 OCA의 긍정적 이익 위험을 명확하게 뒷받침한다고 굳게 믿습니다. 우리는 이 CRL을 후회합니다. FDA는 조직학적 평가변수의 복잡성을 점차 증가시켜 통과 장벽을 매우 높였습니다. 지금까지,OCA중요한 세 단계에만 있습니다. 이 요구는 연구 중에 충족되었습니다. 향후 CRL 정보에 대한 승인 계획 통과 방법을 논의하기 위해 가능한 한 빨리 FDA와 만날 계획입니다.”

최초로 등재된 NASH 약물을 확보하기 위한 경쟁에서 Intercept는 항상 선두 위치를 유지해 왔으며 현재 긍정적인 후기 임상 시험 데이터를 얻은 유일한 회사입니다. 강력하고 특이적인 파네소이드 X 수용체(FXR) 작용제로서,OCA앞서 REGENERATE라는 3상 임상시험에서 긍정적인 결과를 얻었습니다. 데이터에 따르면 고용량의 NASH를 투여받은 중등도에서 중증 NASH는OCA환자 중 4분의 1은 간섬유화 증상이 크게 호전됐고 상태가 악화되지 않았다.

FDA는 Intercept가 이를 뒷받침하기 위해 진행 중인 REGENERATE 연구의 추가 중간 효능 및 안전성 데이터를 제출할 것을 권장했습니다.OCA의 잠재력승인을 가속화하고, 연구의 장기적인 결과가 계속되어야 한다고 지적했습니다.

하지만OCA이전에 또 다른 희귀 간 질환(PBC)에 대해 승인을 받은 만큼 NASH 분야는 엄청납니다. NASH는 미국에서만 수백만 명의 사람들에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. 앞서 투자은행 JMP증권은 인터셉트 의약품의 최대 매출이 수십억 달러에 이를 것으로 추정했다. 이 나쁜 소식의 영향으로 Intercept의 주가는 월요일에 거의 40% 하락하여 주당 47.25달러를 기록했습니다. NASH를 개발한 다른 제약회사들의 주가도 하락했다. 이 중 마드리갈은 약 6% 하락했고, 바이킹, 아케로, 젠핏은 약 1% 하락했다.

Stifel 분석가 Derek Archila는 고객에게 보낸 보고서에서 거부는 2012년에 발생한 치료 관련 부작용 때문이라고 썼습니다.OCA 임상 테스트즉, 일부 환자는OCA 치료, 체내에 유해한 콜레스테롤이 증가하여 심혈관 위험 발생률이 높아집니다. 많은 NASH 환자가 이미 과체중이거나 제2형 당뇨병을 앓고 있다는 점을 고려하면, 이러한 부작용은 규제 기관의 경계를 불러일으킬 수 있습니다. 추가 테스트 데이터에 대한 FDA의 요구 사항에 따라 Intercept는 이러한 데이터를 해석하려면 적어도 2022년 하반기까지 기다려야 할 수도 있습니다. 외부 분석에 따르면 이러한 긴 지연으로 인해 Intercept가 이전에 축적한 선두의 일부가 사라지고 Madrigal Pharmaceuticals 및 Viking Therapeutics를 포함한 다른 경쟁업체가 따라잡을 수 있는 기회가 생길 수 있다고 생각됩니다.