6월 29일,인터셉트 제약 발표비알코올성 지방간염(NASH) 응답 서신(CRL)에 의한 섬유증에 대한 FXR 작용제 오베티콜산(OCA)과 관련하여 미국 FDA로부터 완전한 신약 신청을 받았다고 합니다.FDA는 CRL에서 지금까지 검토한 데이터를 기반으로 대체 조직병리학 시험 종점을 기반으로 한 약물의 예상 이점이 여전히 불확실하고 치료의 이점이 잠재적 위험을 초과하지 않는다고 믿고 있으므로 간 섬유증을 유발하는 NASH 환자의 치료를 위한 OCA의 가속화된 승인을 지원합니다.

마크 프루잔스키 인터셉트 사장 겸 CEO, 결과에 대해 논평: “검토 과정에서 FDA는 OCA 승인 가속화에 대한 정보를 전달한 적이 없으며, 우리는 지금까지 제출된 모든 데이터가 FDA의 요구 사항을 충족하고 OCA의 긍정적인 이익 위험을 분명히 뒷받침한다고 굳게 믿습니다.우리는 이 CRL을 유감스럽게 생각합니다.FDA는 조직학적 종말점의 복잡성을 점진적으로 증가시켜 매우 높은 통과 장벽을 만들었습니다.지금까지,OCA핵심 3단계에 불과합니다.이 요구는 연구 중에 충족되었습니다.가능한 한 빨리 FDA와 만나 향후 CRL 정보에 대한 승인 계획을 어떻게 통과시킬지 논의할 계획”이라고 말했다.

첫 번째 NASH 의약품을 확보하기 위한 경쟁에서 Intercept는 항상 선두 자리를 유지해 왔으며 현재 긍정적인 후기 임상 데이터를 얻은 유일한 회사입니다.강력하고 특정한 파르네소이드 X 수용체(FXR) 작용제로서,OCA이전에 REGENERATE라는 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과를 얻었습니다.데이터에 따르면 고용량의 NASH를 받은 중등도에서 중증 NASHOCA환자 중 간섬유화증 증상의 4분의 1이 유의하게 개선되었고 상태도 악화되지 않았습니다.

FDA는 Intercept가 지원하기 위해 진행중인 REGENERATE 연구의 추가 중간 효능 및 안전성 데이터를 제출할 것을 권장했습니다.OCA의 잠재력승인을 가속화하고 연구의 장기적인 결과가 계속되어야 한다고 지적했습니다.

하지만OCA다른 희귀 간 질환(PBC)에 대해 이전에 승인된 NASH 분야는 거대합니다.NASH는 미국에서만 수백만 명의 사람들에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다.앞서 투자은행 JMP증권은 인터셉트 약품의 최고 매출이 수십억 달러에 이를 것으로 추정했다.이 나쁜 소식에 영향을 받아 Intercept의 주가는 월요일 주당 47.25달러로 거의 40% 하락했습니다.NASH를 개발한 다른 제약사의 주가도 하락했다.이 중 마드리갈은 약 6%, 바이킹, 아케로, 젠핏은 약 1% 하락했다.

Stifel 분석가인 Derek Archila는 고객에게 보낸 보고서에서 거부가 치료 관련 부작용으로 인한 것이라고 밝혔습니다.OCA 임상 테스트, 즉 일부 환자는OCA 치료, 몸에 해로운 콜레스테롤이 증가하여 차례로 심혈관 위험의 발병률이 높아집니다.많은 NASH 환자가 이미 과체중이거나 제2형 당뇨병을 앓고 있다는 점을 감안할 때 이러한 부작용은 규제 기관의 주의를 환기시킬 수 있습니다.추가 테스트 데이터에 대한 FDA의 요구 사항에 따르면 Intercept는 이러한 데이터를 해석하기 위해 적어도 2022년 하반기까지 기다려야 할 수 있습니다.외부 분석에 따르면 이러한 긴 지연은 Intercept의 이전 누적 리드의 일부를 없애고 Madrigal Pharmaceuticals 및 Viking Therapeutics를 포함한 다른 경쟁업체가 따라잡을 기회를 가질 수 있도록 합니다.