룩소리티닙중국에서는 룩소리티닙(ruxolitinib)으로도 알려져 있는 는 최근 몇 년 동안 혈액 질환 치료를 위한 임상 지침에 널리 등재된 "신약" 중 하나이며 골수 증식성 질환에서 유망한 효능을 보여주었습니다.
표적 약물인 자카비 룩소리티닙은 전체 JAK-STAT 채널의 활성화를 효과적으로 억제하고 채널의 비정상적으로 강화된 신호를 감소시켜 효능을 달성할 수 있습니다. 또한 다양한 질병의 치료 및 JAK1 부위 이상에도 사용할 수 있습니다.
룩소리티닙이 약은 원발성 골수섬유증, 유전적혈구증가증 후 골수섬유증, 원발성 혈소판증가증 후 골수섬유증을 포함한 중등도 또는 고위험 골수섬유증 환자의 치료에 사용되는 키나제 억제제이다.
유사한 임상 연구(n=219)에서는 중간 위험 2형 또는 고위험 원발성 골수섬유증 환자, 진적혈구증가증 후 골수섬유화증 환자 또는 일차 혈소판증가증 후 골수섬유화증 환자를 두 그룹으로 무작위 배정했으며, 한 그룹에는 경구 룩소리티닙 15~20mg을 투여했습니다. (n=146), 다른 한 명은 양성 대조 약물을 투여 받았습니다(n=73). 연구의 1차 및 주요 2차 평가변수는 각각 48주차와 24주차에 비장 용적(자기공명영상 또는 컴퓨터 단층촬영으로 평가)이 35% 이상 감소한 환자의 비율이었습니다. 결과는 24주차에 기준선 대비 비장 부피가 35% 이상 감소한 환자의 비율이 치료군에서 31.9%인 데 비해 대조군에서는 0%인 것으로 나타났습니다(P<0.0001). 48주차에 기준선 대비 비장 부피가 35% 이상 감소한 환자의 비율은 치료군에서 28.5%, 대조군에서는 0%였습니다(P<0.0001). 또한 룩소리티닙은 전반적인 증상을 감소시키고 환자의 삶의 질을 크게 향상시켰습니다. 두 가지 임상시험 결과를 바탕으로,룩소리티닙골수섬유증 환자 치료를 위해 미국 FDA가 승인한 최초의 약물이 되었습니다.