룩소리티닙중국에서 ruxolitinib으로도 알려진 이 신약은 최근 몇 년 동안 혈액 질환 치료를 위한 임상 지침에 널리 등재된 "신약" 중 하나이며 골수 증식성 질환에서 유망한 효능을 보여주었습니다.
표적 약물인 자카비 룩소리티닙은 전체 JAK-STAT 채널의 활성화를 효과적으로 억제하고 채널의 비정상적으로 증강된 신호를 감소시켜 효능을 달성할 수 있다.또한 다양한 질병의 치료 및 JAK1 부위 이상에 사용할 수 있습니다.
룩소리티닙키나제 억제제는 원발성 골수섬유증, 유전적혈구증가증 골수섬유증, 원발성 혈소판증가증 골수섬유증을 포함하는 중간 또는 고위험 골수섬유증 환자의 치료에 사용되는 키나제 억제제입니다.
유사한 임상 연구(n=219)에서 중간 위험도 2 또는 고위험 원발성 골수섬유증 환자, 진정한 적혈구증가증 후 골수섬유증 환자, 또는 원발성 혈소판증가증 후 골수섬유증 환자를 두 그룹으로 무작위 배정했습니다. (n=146) 및 양성 대조군 약물을 투여받는 다른 (n=73).연구의 1차 및 주요 2차 평가변수는 각각 48주 및 24주에 비장 용적(자기공명영상 또는 컴퓨터 단층촬영으로 평가)이 35% 이상 감소한 환자의 비율이었습니다.결과는 24주차에 기준선에서 비장 부피가 35% 이상 감소한 환자의 비율이 대조군에서 0%에 비해 치료군에서 31.9%임을 보여주었다(P<0.0001).48주차에 기준선에서 비장 부피가 35% 이상 감소한 환자의 비율은 대조군에서 0%에 비해 치료군에서 28.5%였습니다(P<0.0001).또한 룩소리티닙은 환자의 전반적인 증상을 감소시키고 삶의 질을 크게 개선했습니다.이 두 가지 임상시험 결과를 바탕으로,룩소리티닙골수섬유증 환자의 치료를 위해 미국 FDA가 승인한 최초의 약물이 되었습니다.