원발성 골수섬유증(PMF)의 치료 전략은 위험 계층화를 기반으로 합니다.PMF 환자에서 다루어야 할 다양한 임상 증상과 문제로 인해 치료 전략은 환자의 질병과 임상적 필요를 고려해야 합니다.비장이 큰 환자에서 룩소리티닙(Jakavi/Jakafi)을 사용한 초기 치료는 상당한 비장 감소를 보였고 드라이버 돌연변이 상태와 무관했습니다.비장 감소의 크기가 클수록 더 나은 예후를 나타냅니다.임상적으로 유의한 질병이 없는 저위험 환자의 경우 3-6개월마다 반복 평가를 통해 관찰하거나 임상 시험에 들어갈 수 있습니다.룩소리티닙(Jakavi/Jakafi) 약물 요법은 NCCN 치료 지침에 따라 비장 비대 및/또는 임상 질환을 나타내는 저위험 또는 중간 위험 1 환자에서 시작할 수 있습니다.
중간 위험 2 또는 고위험 환자의 경우 동종 HSCT가 선호됩니다.이식이 불가능한 경우 룩소리티닙(자카비/자카피)이 1차 치료 옵션으로 권장되거나 임상 시험에 진입한다.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi)는 골수섬유증의 발병기전인 과활성 JAK/STAT 경로를 표적으로 하는 현재 전 세계적으로 유일하게 승인된 약물입니다.New England Journal과 Journal of Leukemia & Lymphoma에 발표된 두 연구에 따르면 ruxolitinib(Jakavi/Jakafi)가 PMF 환자의 질병을 크게 줄이고 삶의 질을 향상시킬 수 있다고 제안합니다.중간 위험 2 및 고위험 골수섬유증 환자에서 ruxolitinib(Jakavi/Jakafi)는 비장 축소, 질병 개선, 생존 개선, 골수 병리 개선을 통해 질병 관리의 주요 목표를 달성할 수 있었습니다.
PMF는 연간 발생 확률이 0.5-1.5/100,000이며 모든 MPN 중 최악의 예후를 보입니다.PMF는 골수섬유증과 골수외 조혈이 특징입니다.PMF에서 골수 섬유아세포는 비정상적인 클론에서 파생되지 않습니다.PMF 환자의 약 1/3은 진단 당시 증상이 없습니다.심각한 피로, 빈혈, 복부 불편감, 조기 포만감 또는 비장 비대로 인한 설사, 출혈, 체중 감소, 말초 부종 등의 증상이 나타납니다.룩소리티닙(Jakavi/Jakafi)는 2012년 8월 원발성 골수섬유증을 포함한 중간 또는 고위험 골수섬유증 치료제로 승인되었습니다.이 약물은 현재 전 세계 50개국 이상에서 사용할 수 있습니다.