골수섬유증(MF)은 골수섬유증으로 지칭됩니다. 매우 희귀한 질병이기도 합니다. 그리고 그 발병 원인은 알려져 있지 않습니다. 전형적인 임상 증상은 청소년 적혈구와 눈물 방울 적혈구 수가 많은 청소년 과립구 빈혈입니다. 골수 흡인에서는 건조 흡인이 나타나는 경우가 많으며, 골경화증의 정도에 따라 비장이 눈에 띄게 커지는 경우가 많습니다.
원발성 골수 섬유증(PMF)은 조혈 줄기 세포의 클론성 골수 증식성 질환(MPD)입니다. 원발성 골수섬유증의 치료는 주로 수혈을 포함한 지지요법입니다. 혈소판증가증에는 수산화요소를 투여할 수 있습니다. 저위험, 무증상 환자는 치료 없이 관찰이 가능합니다.
2건의 무작위 배정 제III상 연구(STUDY1 및 2)가 골수섬유화증 환자(원발성 골수섬유화증, 유전자적혈구증가증 후 골수섬유증 또는 원발성 혈소판증가증 후 골수섬유화증) 환자를 대상으로 수행되었습니다. 두 연구 모두에서, 등록된 환자는 흉곽 아래 최소 5cm에 비장이 만져졌으며 국제 실무 그룹 합의 기준(IWG)에 따라 중등도(2개 예후 인자) 또는 고위험(3개 이상의 예후 인자)에 속했습니다.
룩소리티닙의 초기 용량은 혈소판 수에 따라 결정됩니다. 혈소판 수가 100~200 x 10^9/L인 환자의 경우 15mg을 1일 2회, 혈소판 수가 200 x 10^9/L를 초과하는 환자의 경우 20mg을 1일 2회 투여합니다.
혈소판 수가 100~125 x 10^9/L인 환자의 경우 내약성과 유효성에 따라 개별화된 용량이 제공되었으며, 최대 용량은 1일 2회 20mg입니다. 혈소판 수가 75~100 x 10^9/L인 환자의 경우 1일 2회 10mg; 혈소판 수가 50~75 x 10^9/L 이하인 환자의 경우 1일 2회 5mg을 투여합니다.
룩소리티닙2012년 8월 유럽연합에서 원발성 골수섬유증, 유전적혈구증가증 후 골수섬유증, 원발성 혈소판증가증 후 골수섬유증을 포함한 중등도 또는 고위험 골수섬유증의 치료용으로 승인된 경구용 JAK1 및 JAK2 티로신 키나제 억제제입니다. 현재 룩소리티닙 자카비는 유럽연합, 캐나다, 여러 아시아, 라틴, 남미 국가를 포함해 전 세계 50개 이상의 국가에서 승인을 받았다.