골수섬유증(MF)은 골수섬유증이라고 합니다.매우 희귀한 질병이기도 합니다.그리고 그 병인의 원인은 알려져 있지 않습니다.전형적인 임상 증상은 많은 수의 눈물 방울 적혈구를 갖는 소아 적혈구 및 소아 과립구 빈혈입니다.골수 흡인은 종종 건조 흡인을 나타내며, 비장은 다양한 정도의 골경화증에 따라 종종 현저하게 비대해진다.
원발성 골수섬유증(PMF)은 조혈모세포의 클론성 골수증식성 질환(MPD)입니다.원발성 골수섬유증의 치료는 주로 수혈을 포함하여 보조적입니다.혈소판증가증에 대해 수산화요소를 투여할 수 있습니다.저위험, 무증상 환자는 치료 없이 관찰할 수 있습니다.
골수섬유증(원발성 골수섬유증, 유전적혈구증가증 골수섬유증 또는 일차성 혈소판증가증 골수섬유증) 환자에서 2건의 무작위 3상 연구(STUDY1 및 2)가 수행되었습니다.두 연구에서 등록된 환자는 흉곽 아래 최소 5cm에서 만져지는 비장 비대가 있었고 IWG(International Working Group Consensus 기준)에 따라 중등도(2개의 예후 인자) 또는 고위험군(3개 이상의 예후 인자)에 있었습니다.
룩소리티닙의 초기 용량은 혈소판 수를 기반으로 합니다.혈소판 수가 100~200 x 10^9/L 사이인 환자의 경우 15mg 1일 2회, 혈소판 수가 200 x 10^9/L 이상인 환자의 경우 20mg 1일 2회.
혈소판 수가 100~125 x 10^9/L 사이인 환자의 내약성과 효능에 따라 개별화된 용량이 제공되었으며 최대 용량은 1일 2회 20mg입니다.혈소판 수가 75~100 x 10^9/L 사이인 환자의 경우 10mg을 1일 2회;혈소판 수가 50~75 x 10^9/L 이하인 환자의 경우 1일 2회 5mg씩 투여합니다.
룩소리티닙경구 JAK1 및 JAK2 티로신 키나제 억제제는 2012년 8월 유럽 연합에서 원발성 골수섬유증, 유전적혈구증가증 골수섬유증 및 원발성 혈소판증가증 골수섬유증을 포함한 중간 또는 고위험 골수섬유증의 치료에 대해 승인되었습니다.현재 룩소리티닙 자카비는 유럽연합, 캐나다 및 여러 아시아, 라틴, 남미 국가를 포함하여 전 세계적으로 50개국 이상에서 승인을 받았습니다.